发布时间：2022/06/24 点击数：2020年4月7日，德国生物技术公司SIRION Biotech GmbH 宣布一项特许使用协议：美国基因编辑技术公司 Beam Therapeutics 引进 SIRION 的 LentiBOOST 技术用于其目前正在开发的多条 CAR-T细胞产品。
CAR-T细胞疗法是一种对未来肿瘤治疗具有很大潜力的疗法。Beam Therapeutics 正在开发基于其碱基编辑技术的新一代的CAR-T产品。
根据这项协议，SIRION Biotech GmbH 将采用非排他性许可的方式提供其产品慢病毒转导增强剂LentiBOOST用于促进Beam Therapeutics现有CAR-T产品管线的临床开发和商业化。SIRION将有权获得未公开的预付款和里程碑付款，并有资格获得未来产品净销售额的部分提成，以及以商业化成功为基础的特许权使用费。
SIRION Biotech GmbH 的首席执行官兼创始人 Christian Thirion 博士表示："LentiBOOST被设计用于改善慢病毒对困难类型细胞的转导，如T细胞和造血干细胞。该技术使得T细胞生产工艺可稳定放大，并有助于通过降低生产细胞产品所需的慢病毒载体的量来降低制造成本，同时通过增加每个细胞的载体拷贝数（VCN）来提高临床疗效。77779193永利很高兴LentiBOOST技术可能有助于Beam Therapeutics 进一步提高其CAR-T管线的临床成功率。"
“LentiBOOST 在美国和欧洲越来越多的临床试验中被采用。77779193永利的非排他性许可策略使77779193永利的技术可用于各种各样的公司和研究医院，以提高其各种临床项目的效率”，SIRION Biotech GmbH 负责全球商业发展和许可的高级副总裁 Sabine Ott博士表示。
关于Beam Therapeutics
Beam Therapeutics 总部位于美国马萨诸塞州，由三位 CRISPR领域的“大神级人物” 张锋、David Liu以及J. Keith Joung于2018年5月14日创办，致力于利用单碱基编辑技术开发基因药物。Beam Therapeutics 的核心技术建立在David Liu实验室开发的多个DNA碱基编辑平台和张锋团队研发的RNA碱基编辑平台。
2020年2月6日，Beam Therapeutics 公司股票在华尔街首日交易中大获成功，作为首家上市的碱基编辑技术公司，该公司股价较公开发行价格就飙升 45%，随后在首日交易中收于 18.75 美元，上涨 10%。
此次 IPO 公开披露的资金使用计划包括：用于继续研发其基因编辑项目的临床前研究和推进三套递送系统概念验证；用于支持新药IND研究及临床启动支持；用于继续推进技术和其他潜在项目的开发阶段研究。
关于SIRION Biotech
总部位于德国马丁斯雷德，SIRION Biotech成立于2005年，旨在推进下一代病毒载体技术，用于基因和细胞治疗以及疫苗开发。现在，SIRION提供了一个基于慢病毒、腺病毒和腺相关病毒的病毒载体技术平台，加速了基因治疗研究和药物开发。SIRION正成为这一增长领域的合作伙伴。LentiBOOST 已用于从早期临床阶段I/II到晚期临床阶段III的多个临床试验，并证明在改善治疗载体的转导方面取得了临床方面的成功。
关于Lentiboost
LentiBOOST —增加困难细胞类型的慢病毒转导效率, LentiBOOST可应用于多种临床相关细胞类型，CD34+造血干细胞（HSCs）、原代T细胞和NK细胞等。对难转导的小鼠T细胞亦有效。LentiBOOST已成为改进体外(ex vivo)基因治疗和CAR-T细胞治疗的临床转导方案的选择。
特点：
（1）增强慢病毒转导效率，高达90%
——提高治疗蛋白表达量，有利于取得临床试验成功
（2）减少MOI低至2倍，从而降低COGS（Cost of goods sold）
——减少LV的用量和物料成本
（3）对CD34+和T细胞增殖无不良影响。在T细胞中观测到一定的促增殖效果
——降低成本，优化和稳定的转基因细胞生产
（4）控制单个细胞中的病毒载体拷贝数（VCN，Virus Copy Number）
——治疗性蛋白表达量高且持久，但并未过度增加单个细胞VCN，符合FDA/EMA对ATMPs（Advanced Therapy Medicinal Products）产品的安全标准
（5）易于使用
——无需改变现有转导流程，可兼容已经开发流程，直接应用于临床项目
（6）提供GMP级产品资料，适用于临床前研究，流程开发和临床项目
——包括DMF归档、完整的CoA文件以及产品放行检测和验证资料
（7）8种应用LentiBOOST研发的药物已在美国和欧洲进入临床试验（Phase III和Phase I/II）阶段
——临床发现LentiBoost几乎无细胞毒性，也加速了IND文件归档
