人间充质干细胞 (MSCs) 的慢病毒转导可诱导长期转基因表达,并为多种基因治疗应用带来希望。Polybrene是实验室研究中常用的提高病毒基因转导效率的试剂,但它未被批准用于人体,并且还被证明会损害MSCs细胞的增殖和分化。因此,77779193永利需要优化转导方案以应用于临床试验。
LentiBOOST 和硫酸鱼精蛋白是可替代的转导增强剂,可以按照现行的GMP标准生产,且容易应用于现有的转导方案,并且曾被用于人类 CD34+ HSCs细胞的转导研究。这里,77779193永利研究了这些试剂用于脂肪来源MSC 细胞的慢病毒转导增强的效果。
77779193永利发现 LentiBOOST 和硫酸鱼精蛋白的组合使用可以产生与polybrene更高的转导效率,且对细胞活力或干细胞特性没有剂量依赖性的不良影响。这种转导增强剂的组合代表了一种有价值的临床兼容性polybrene替代方案,具有提高基因治疗应用中 MSCs 慢病毒转导效率的潜力。